Home Salute Bambini bolla: Strimvelis, prima terapia con cellule staminali contro malattia rara

Bambini bolla: Strimvelis, prima terapia con cellule staminali contro malattia rara

Salvare un bambino o salvarne 1000? Quale sarebbe al differenza?
Nessuna quando si tratta di investire nella ricerca e cercare di migliorare la vita di tutti, anche di quelle poche persone affette da malattie rarissime. Perchè tutte le vite sono e devono essere preziose. Alla fine è stata autorizzata, dopo una lunga quanto inutile discussione, che ha portato solo dei rischiosi ritardi, la Commissione Europea, ha autorizzato in modo definitivo la commercializzazione della prima terapia terapia genica a base di cellule staminali, il suo nome è Strimvelis, è sarà usata sui pazienti affetti da una particolare quanto rarissima malattia, la ADA-SCID. Si tratta di una malattia molto rara, infatti “fortunatamente”, colpisce solo poche decine di bambini in tutta Europa,le ultime stime parlando di 15. La patologia è nota anche come la malattia dei bambini bolla, perchè costretti a vivere in un ambiente assolutamente sterile e isolato per evitare il contatto con agenti patogeni. Letale entro il primo anno di vita se non curata. Gli stessi, purtroppo vivono una condizione di disagio elevatissima, il loro organismo e dunque il sistema immunitario è compromesso cosi tanto da non riuscire a combattere praticamente nessuna infezione, anche le più banali, con un rischio elevato per le loro vite.

Il suo nome è Strimvelis, è sarà usata sui pazienti affetti da una particolare quanto rarissima malattia, la ADA-SCID. Si tratta di una malattia molto rara, infatti “fortunatamente”, colpisce solo poche decine di bambini in tutta Europa,le ultime stime parlando di 15. La patologia è nota anche come la malattia dei bambini bolla, perchè costretti a vivere in un ambiente assolutamente sterile e isolato per evitare il contatto con agenti patogeni. Letale entro il primo anno di vita se non curata. Gli stessi, purtroppo vivono una condizione di disagio elevatissima, il loro organismo e dunque il sistema immunitario è compromesso cosi tanto da non riuscire a combattere praticamente nessuna infezione, anche le più banali, con un rischio elevato per le loro vite.


Terapia Strimvelis

La terapia genica Strimvelis, rappresenta un enorme passo avanti nel campo bio-genetico, ed è assolutamente decisiva per curare i piccoli pazienti con ADA-SCID per i quali non è disponibile un donatore compatibile in base al sistema HLA (human leukocyte antigen) e dunque per il trapianto di cellule staminali.Tutti i malati per i quali è indicato il trattamento potranno ricevere la terapia genica presso l’Ospedale San Raffaele di Milano.

Secondo gli esperti, questa terapia genetica, apre degli orizzonti importanti nel trattamento di malattie rare con fattori staminali, “dunque non si stanno salvando solo alcune decine di vite ogni anno, consentendo loro, una vita normale. Grazie all’approvazione di tale trattamenti si ha inizio di un nuovo capitolo nel trattamento delle malattie genetiche rare con la speranza che questo approccio terapeutico possa essere usato domani per aiutare pazienti con altre patologie altrettanto rare”.

Strimvelis, non richiede nessuna disponibilità di un donatore. le cellule sono prelevate direttamente dal midollo osseo del paziente e viene utilizzato un vettore per inserire una copia normale del gene di ADA.Successivamente le cellule con il gene “corretto” sono reinserite tramite infusione endovenosa direttamente ne midollo osseo. L’autorizzazione è stata concessa, dopo che i 18 bambini trattati con la terapia, a distanza di tre anni sono sopravvissuti nel 100% dei casi.

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