Bambina malata di leucemia curata con una terapia genica sperimentale

Nessuna speranza di sopravvivenza, questo il drammatico responso dei medici ai genitori di Layla Richards, una bimba di soli 13 mesi malata di Leucemia,un mese dopo il suo primo compleanno i medici davano per spacciata la bambina inglese, nessuna speranza di cura. Oggi, grazie alle continue ricerche in questo specifico campo la bambina è viva,sta bene e le tracce del tumore del sangue che le era stato diagnosticato all’età di 3 mesi sono scomparse. Nulla di miracoloso, la bimba è stata curata con una  terapia genica di frontiera prima sperimentata solo sui topi, grazie alla quale ha sconfitto la malattia.

Benché sia troppo presto per definire la piccola «guarita dal cancro», la sua ripresa viene considerata «quasi miracolosa». «Un grande, grande passo avanti», dichiara Paul Veys dell’ospedale londinese. Il caso, primo al mondo, è stato annunciato dai medici del Great Ormond Street Hospital di Londra e sarà descritto al prossimo meeting della Società americana di ematologia (Ash), in programma dal 5 all’8 dicembre a Orlando, in Florida.

La terapia è stata utilizzata grazie alla collaborazione della compagnia biotecnologica Cellectis. La metodica dell’editing genetico, che utilizza «forbici molecolari» per modificare il Dna, è stata usata sulle cellule di un donatore sano per produrre linfociti T «ogm», geneticamente modificati per uccidere solo ed esclusivamente le cellule leucemiche e per essere invisibili alle pesanti terapie somministrate al paziente, nonché alle sue difese immunitarie. Le cellule disegnate su misura sono state iniettate a Layla, poi sottoposta a un secondo trapianto di midollo (ne aveva già subito uno dopo che la chemioterapia iniziale era fallita) per permettere al suo organismo di riformare un sistema immunitario.